全球最贵的药排到第二了，为什么患者还是等不到

发布者：鸡闻起舞 2026-9-23 10:16

9月17日，美国食品药品监督管理局批准一款基因疗法上市，一针定价395万美元，约合人民币2645万元，位居全球最贵药物第二。这款药叫FAYUVI，治的是黏多糖贮积症IIIA型，一种此前无药可医的儿童遗传病，也是该病第一次有了对症的药。不过真正难的一关，从来不在批准那一步。

先把事实摆齐。MPS IIIA属于罕见病，患儿体内的SGSH基因发生突变，缺少一种叫磺酰胺酶的酶，导致有毒的硫酸乙酰肝素无法代谢，在大脑里不断堆积，语言、认知和运动能力逐步丢失，中位预期寿命约15岁。FAYUVI用改造过的AAV9病毒作载体，通过单次静脉输注把一份正常基因送进细胞，让身体重新合成这种酶，批准依据是Transpher A试验：17名平均不到两岁的患儿接受注射后，脑脊液里的硫酸乙酰肝素中位下降约64%，2到5岁期间的认知评分比未治疗的对照组平均高23.5分。

把标价放进榜单，位置就清楚了：居首的Lenmeldy治的是异染性脑白质营养不良，425万美元，FAYUVI与PTC的Kebilidi并列第二，再往下是血友病B的Hemgenix，350万美元。而Ultragenyx在上个月刚有另一款基因疗法获批，标价270万美元，两个月之内连批两款，都出自同一家公司。

企业的理由并不离谱，因为按研发方的测算，照顾一个MPS IIIA患儿终身费用可能超过800万美元，而FAYUVI只需付一次；研发投入也是真的，据美国国立卫生研究院的数据，一款新药从研发到上市要10到15年，成本最高约26亿美元；而在全球商业可及地区，这类患者估计只有3000到5000名，摩根大通给出的峰值销售预测是2亿到2.5亿美元，听着不小，但摊到研发成本上并不宽裕。

但技术账能算平，商业账未必。2012年，欧盟批准了全球第一个基因疗法Glybera，标价约118万美元，因为使用量太有限，上市后只用在一名患者身上，2017年企业便放弃续期。中国的例子更近，2025年4月，本土首款AAV基因疗法波哌达可基注射液获批，用于中重度血友病B，患者的自付上限是279万元，此后一年多一张处方都没开出来，所以今年6月企业下调到139万元以下，8月才在天津开出全国首张处方；而另一种亚型的酶替代疗法依洛硫酸酯酶α，2019年进入中国，2024年退出了大陆市场。

换个角度看，价格标签背后真正卡住的，是付款方式。基因疗法的账，是把未来十几年的治疗费一次性折现到第一天，但是今天所有的支付工具，都是围绕长期小额、按年结算搭起来的：医保基金按年度预算盘账，商业保险按年度保费定价，家庭靠月度现金流过日子，因此一个两岁患儿用上一次药，就要在同一张账单上付掉相当于几百名常见病患者的年度药费，这种时间错配才是“一次治疗管终身”落到现实时最难过的那道门槛。

问题在于，难点在两边，且都不轻松。企业这边，研发投入如果只摊到几千名罕见病患者身上，不卖这个价就收不回本，况且还要建专用生产设施、培训只做这类治疗的治疗中心，成本结构天生就重；对普通家庭来说，落差同样明显，139万元依然跨不过去，即便进入惠民保、叠加慈善项目后实际支出被压到100万元以内，也还是六位数的现金压力。更麻烦的是，由于罕见病用药进医保目录要先过预算影响这道闸，医保基金的盘子又有限，一款药占掉的额度本来可以覆盖一大批常见病患者，这道权衡没有两全的解。

往后几种走向都说得通。最可能先动的是付费方式，按疗效付费和分期付款大概率会从个案试水变成标配，不过风险由谁承担、疗效由谁认定，会变成新的谈判焦点。另一条路径在中国这边，2026年国家医保目录谈判与商保创新药目录价格协商已经在9月9日结束现场环节，若基因疗法能进商保目录，患者的自付门槛有望再降一截，但慈善赠药和惠民保这类打补丁的做法，未必撑得起一条稳定的通道。还有一种走向，就是像Glybera那样，技术留在文献里，市场始终铺不开，除非诊断关口前移，让患儿在两岁前就被筛查出来。

拿一笔具体的账收尾。在美国，Ultragenyx定的价是395万美元，官方预计30到60天内在专业治疗中心落地；而在中国，同类疗法要把自付价从279万元降到139万元，才换来第一位患者。我看接下来值得盯的，是这两笔账会不会各自找到出口。如果一针治愈的价格长期只有极少数家庭付得起，那“一次治疗管终身”这句话，究竟是说给谁听的？

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