全球最贵药不断被刷新，多为基因疗法药物

发布者：玉石中承 2024-1-31 17:29

（人民日报健康客户端记者谷雨微）据人民日报健康客户端不完全统计，全球已有5款售价在200万美元以上的基因疗法，根据其所属药企发布的2023年最新营收情况，其中杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法Elevidys在2023年的销售超14亿元，远超预期。

年销售额突破14亿元的“天价药”

Elevidys是全球首款获批上市的杜氏肌营养不良基因疗法，定价为320万美元/剂，在全球最贵药物名单中位列第二。Elevidys于2023年6月获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗4至5岁杜氏肌营养不良患者，2023年8月进行销售交付。Sarepta公司已提交该药物的疗效补充申请，旨在扩大批准范围，覆盖更大年龄的杜氏肌营养不良患者。

根据Sarepta Therapeutics公布的2023年第四季度和全年净产品收入初步报告，2023年Elevidys销售额达2.004亿美元（约14.37亿元），远超预期，按定价每剂320万美元来计算，大概销售剂量为63剂左右。

清华大学药学院原院长、全球健康药物研发中心主任丁胜向人民日报健康客户端记者表示，“天价药的市场增长潜力主要来源于覆盖患者范围的大小和各国医保支付水平的高低，其中患者能否获益以及获益多少是决定性因素。比如杜氏肌营养不良虽然是罕见病，但患者人数并不少，且以儿童为主，家长的支付意愿和支付能力也会更强。”

另一款“天价药物”Zolgensma是由诺华开发的用于治疗脊髓性肌萎缩症的一次性基因疗法，定价为212.5万美元/剂，2019年至2022年其销售额逐年上升，2022年销售额达13.7亿美元（约98.5亿元），2023年前三季度销售额达9.28亿美元，同比下降11%。

据了解，Zolgensma已在美国上市四年，市场上还未有其他的长效脊髓性肌萎缩症治疗产品出现，随着Zolgensma陆续在近50个国家/地区获批上市，其市场销售逐渐增加并趋于平稳，该药物在中国的临床试验也正在推进中。

多款天价药2023年销售情况不佳

人民日报健康客户端记者注意到，由于商业策略原因和价格问题，多款天价药2023年销售额并不理想。目前CSL Behring和uniQure的血友病药物Hemgenix以350万美元的价格位列全球最贵药物榜首，2023年6月，CSL Behring和uniQure宣布首名患者接受了B型血友病基因疗法Hemgenix治疗，完成商业化首单，尚未实现大范围推广。

除高昂价格之外，基因疗法的适用人群受限，基因治疗疗效尚不明晰，也是阻碍其规模化应用的因素。中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）刘葳教授向人民日报健康客户端记者解释，基于AAV载体的基因疗法距离大规模临床应用还需要克服诸多难题，未来还需开发免疫原性更低的载体，以覆盖更多的患者。

值得注意的是，蓝鸟生物的两款基因药物Skysona、Zynteglo此前已宣布退出欧洲市场。Skysona是一款治疗早期脑肾上腺脑白质营养不良的药物，2022年9月获美国FDA批准上市，定价为300万美元，2023年前三季度销售额1086万美元，按售价来计算，仅有3～4名患者接受治疗；Zynteglo是首款治疗β-地中海贫血症的基因药物，2022年8月获美国FDA批准上市，定价280万美元，2023年前三季度销售额867.8万美元，仅有3～4名患者接受治疗。

在丁胜看来，天价药市场销售情况的好坏需要综合考量，由于每款药物有着不同的疾病适应症，从临床需求来看，还需要考量该药物的上市是否可以满足未被满足的临床需求，或者与已有疗法相比，该药物是否可以成为不可替代的药物解决方案，这些叠加因素共同影响着天价药的实际市场使用和商业化进程。

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