史上最贵！盘点全球最贵药物TOP10，你用的起吗？

发布者：蓝色妖哥 2023-4-21 13:57

近期欧盟批准了B型血友病基因药物Hemgenix，定价350万美元，约合2400万元，一针花去上海一套房，直接刷新了“史上最贵”药品的记录，笔者盘点了目前全球最贵药物TOP10 ：

1.Hemgenix，标价一支350万美元（约2400万元），CSL Behring公司，用于治疗18岁以上血友病B患者；

2.SKysona，标价一支300万美元（约2100万元），BLUE蓝鸟生物研发，用于治疗年龄在18岁以下的脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者；

3.Zolgensma（OAV101注射液），年治疗费用约212万美元（约1500万元），美国NovartisPharma AG公司研发,用于治疗脊髓性肌萎缩症SMA；

4.Zokinvy(Lonafarnib，洛那法尼)，年治疗费用约103万美元（约700万元），EigerBioPharmaceuticals公司研发，用于治疗早衰；

5.Danyelza（那西妥单抗），年治疗费用约97万美元（约680万元），Y-mAbs公司研发，用于治疗治疗骨骼或骨髓神经母细胞瘤；

6.Myalept（美曲普汀），年治疗费用约89万美元（620万元），Amryt公司研发，用于治疗治疗先天性或获得性全身脂肪代谢障碍患者的瘦素缺乏并发症；

7.Luxturna，年治疗费用约85万美元（600万元），SparkTherapeutics公司研发，用于治疗治疗RPE65基因突变导致的Leber先天性黑朦(LCA)；

8.Folotyn (Pralatrexate，普拉曲沙)，年治疗费约79万美元（约550万元），AllosTherapeutics公司开发，用于治疗复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)；

9.Brineura，年治疗费用约73万美元（约500万元），BioMarin公司研发，用于治疗晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症(CLN2)；

10.Blincyto(blinatumomab，博纳吐单抗)，年治疗费用约71万美元（490万元），Amgen公司研发，用于治疗费城染色体阴性前体B细胞急性淋巴细胞白血病(rrALL)。

整体来看，天价药品均是用于治疗罕见病，有需求的用户极少，比如血友病B在我国的2022年发病率为1/25000，极为罕见，导致药品价格奇高。另外，我国对治疗罕见病的药物研发较少，只能依赖进口，不能掌握定价权。

全面健康不能忽视每一个群体，罕见病患者的生命健康诉求应得到关注，一个都不能少。