打一针就2500万？世界最贵药物纪录刷新，依然争议不断
11月23日，美国食品药品监督局FDA批准一款新药Hemgenix上市，引发了全球媒体轰动。
这是一款注射药剂，剂量不大，一针下去就能治愈B型血友病，只是价格高得离谱：
一剂350万美元（约合人民币2502万）…
这样的天价，让Hemgenix瞬间刷新纪录，成为了世界上最昂贵的药。
一支小小的针剂为什么会这么贵呢？
这还得从它治疗的病症——B型血友病说起。
B型血友病是一种出血性遗传病，病人因为先天遗传的基因缺陷，肝脏无法制造凝血因子IX，会出现血液凝固障碍，一点轻微的外伤便会出血不止。
医学界曾推断，19世纪末20世纪初折磨英国维多利亚女王多位男性后人的“被诅咒的出血病”，便是严重的B型血友病。
大约15%的血友病患者是B型血友病，普通人患病的几率是4万分之一，其中绝大多数为男性，有这类基因缺陷的女性通常没有症状。
B型血友病既是一种罕见病，也是一种曾被认为无法治愈的慢性病。
过去，B型血友病患者的常用治疗方法是定期注射凝血因子，让血液里的凝血因子保持一定浓度，预防出血不止的情况发生。
这样的治疗，不仅需要长期负担昂贵的药物，病人也时刻提心吊胆，生活在担心受伤流血的焦虑中。
也因此，在科学家们看来，要想治愈B型血友病，必须从基因层面上找到修补缺陷的办法，才有希望彻底治愈B型血友病。
美国宾夕法尼亚州的生物制药公司CSL Behring在十年前开始投入大量人力物力，研发B型血友病的基因疗法。
这十年里，数百名科研人员的反复研究，又在众多患者身上进行多次临床验证后，世界上第一款，也是唯一一款治疗B型血友病的基因疗法针剂Hemgenix，诞生了。
Hemgenix的临床数据让人惊喜：
只需一次性注射一个剂量单位，成年B型血友病患者的肝细胞便能产生凝血因子IX，出血症状大幅度减少甚至消失，其中94%的病人可以彻底摆脱定期注射凝血因子！
可以说，Hemgenix是第一款能治愈B型血友病，一劳永逸的基因药物。
在美国时间周二正式获得食品药品监督局批准后，公司CEO欣喜地宣称：
这是B型血友病治疗史上的里程碑，让苦苦等待了二十多年的患者们盼到了根治的曙光。
科学家和制药公司在庆祝新药Hemgenix获批，媒体和患者却对Hemgenix创纪录的天价表达了无比的担忧。
毕竟，打一针就要350万美元，这不是普通人可以负担的…
一部分专家坚持认为，这个定价合情合理：
制药公司在研发药物上投入了大量的成本，B型血友病是一种罕见病，Hemgenix运用的人群也不是特别广，要回收成本，只能定到这样的高价。
专家认为，即便这样，350万美元一针对于病人来说依然是划算的，因为，市面上已有的B型血友病药物本身也很昂贵，还需要长期使用，多年花费积攒下来同样巨大。
而Hemgenix能一次性解决问题，免去了病人后半生的煎熬。
而在另一部分专家看来，现实情况却是：
近些年来，Hemgenix这类罕见病药物屡屡创下天价，已然成为一股趋势。
在Hemgenix问世以前，世界上最贵的药是2019年诺华制药推出的Zolgensma，这是一种治疗患有脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的2岁以下婴幼儿的药物。
和Hemgenix类似，Zolgensma也是一种基因药物，同样具有一劳永逸的功效，价格也同样贵得离谱，一针要212.5万美元…
今年5月，有媒体曾做过一个世界十大最贵药物排名，包括了Zolgensma在内的十大天价药物，名列前茅的几乎都是治疗罕见病的。
比如治疗认知早衰症的Zokinvy，售价高达107万美元。
Hemgenix这类罕见病药物的成功研发，一方面为患者带来了福音，另一方面也引发了巨大争议：
有人认为，如此昂贵的药物，绝大多数患者个人根本无法负担，常常需要政府和社会来承担，对各国医保体系是一个考验。
这方面，日本政府提供了一个参考，去年，日本政府宣布将Zolgensma纳入医保，算是解决了一些患者家庭的燃眉之急。
除此之外，还有部分专家认为，制药公司投入大量人力物力研发罕见病用药，大多数时候可以获得政府的补偿和高额回报。
一旦制药公司认定罕见病药有利可图，就会把更多资源投入到罕见病药物的研究，必然忽视糖尿病高血压等流行顽疾的研究，这些常见病的研究和治愈将被进一步推迟…
但愿未来，人们能找到一个既能推动药物平稳研发，又不再飙出离谱天价药的办法。
大家都在看
-
全球最贵的十件衣服，其中更是有无价之宝 在全球范围内，遴选出的十件最为昂贵的衣服之中，更蕴藏着堪称无价之宝的稀世珍品。N0.10 Maria Grachvogel礼服价格：180万美元简介：Maria Grachvogel是英国知名设计师，其个人同名品牌创立于1998年。该品牌的礼服 ... 世界最贵08-21
-
全球7大天价豪宅揭秘！最贵一栋估值3440亿 全球7大天价豪宅揭秘！最贵一栋估值3440亿买房是普通人最昂贵的消费，但对全球顶级富豪而言，这些豪宅才是真正的财富象征！从伦敦王宫到孟买垂直宫殿，这些房产不仅价格突破百亿，更配备令人瞠目的奢华设施——私人 ... 世界最贵08-14
-
世界上最贵的十大文玩排名 以下是综合权威来源整理的全球最贵十大文玩排名及关键信息，结合拍卖记录、市场估值和文化价值进行排序：1. 天珠（藏传至纯天珠）单颗九眼天珠被誉为“无价之市”，李连杰所藏九眼天珠为标杆；六眼天珠2025年成交 ... 世界最贵07-29
-
世界十大最贵宝藏 以下是世界范围内价值连城的顶级宝藏盘点，结合考古发现与拍卖纪录综合整理：一、考古类宝藏1、图坦卡蒙陵墓法老纯金棺椁重达110公斤，黄金面具估值达10万亿美元，墓内上万件黄金文物保存完好。2、秦始皇兵 ... 世界最贵07-28
-
免费是世界上最贵的！鸡蛋撬走244亿，这届老人太好骗？ 一声声“爹妈”叫得比亲儿女还甜，送的免费鸡蛋堆成山，结果呢？养老钱被“干儿子”卷跑244亿！这哪是孝顺？简直是“孝心”刺客，刀刀扎在老人的钱袋子上！咱就说这事儿，听着就让人血压飙升！想象一下这个画面：社 ... 世界最贵07-23
-
新加坡再登全球最贵城市榜首！连续3年蝉联全球高端生活成本第一 连续三年，新加坡稳坐全球最贵高端生活城市榜首，成为高净值人士生活成本最高的地方。瑞士宝盛集团（Julius Baer）最新报告显示，去年新加坡私立学校学费涨了12%，酒店套房涨了10%，商务舱机票更飙升了17%。此外，新 ... 世界最贵07-16
-
爱马仕首款Birkin拍出7200万元，为何能成“全球最贵”包袋？ 当地时间7月10日，巴黎苏富比拍卖行见证了这样一个历史性的时刻：法国奢侈品牌爱马仕为女演员简・柏金（Jane Birkin）设计的原版 Birkin包以惊人的 858.25万欧元（约合人民币 7200 万元，包含佣金和手续费）成交，目 ... 世界最贵07-14
-
血亏20亿，中美观众都不买单了，全球最贵电影扑街出局 皮克斯的动画，每一年都屡出票房奇迹，比如去年的电影《头脑特工队2》就拿下了16.99亿美元的全球票房成绩，折合人民币是121亿。现在仍旧位列去年全球票房榜的第一名，在影史榜上也是位列前茅。01，不过，今年的皮克 ... 世界最贵07-11
-
这种债，是世界上最贵的债！千万别欠，代价超乎你的想象！ 成年人的社交场，藏着一条被多数人忽略的潜规则：所有看似“免费”的人情，都暗中标好了价码——只不过这价码不在账单上，而在关系的裂缝里。金钱是明码标价的等价交换，人情却是一本没有刻度的账本。你以为欠的是“ ... 世界最贵07-01
-
全球最贵的10大奢侈品牌，你知道几个？你了解它们的故事吗？ 在这个物欲横流的时代，奢侈品早已不再是少数人的专属，而成为一种身份的象征和生活的追求。有人喜欢豪车，有人钟情于名表，但真正的奢侈品牌，代表的是极致的工艺、稀有的材料和无与伦比的品牌价值。今天，我们就来 ... 世界最贵06-27
相关文章
- 世界足坛最贵11人：亚马尔2亿打边锋，姆巴佩哈兰德18亿搭档锋线
- 全球最贵五大豪车盘点：奢华与性能的巅峰对决
- 全球十大最贵战机排行：美国3.5亿战机登顶，谁是真正的空战之王?
- 全球年度最贵艺术品的现实与幻象诗意辩证法
- 世界上最贵的车，谁说是布加迪？它不在地球？你信吗？
- 最新！全球最贵药物TOP10
- 全球最贵贫民窟印度孟买！43%人住贫民窟，当地价格更是没话说
- 这个世界上最贵的“免费”，99%的人却从未好好珍惜
- 世界上最贵的东西往往都是免费的，能花钱的事儿千万别欠人情
- 原来世界上免费的东西才是最贵的！能花钱办的事，千万别欠人情
- 全球最贵的十枚钱币，中国有三枚上榜！
- 对于爱车人士来说,全球最贵的汽车你了解多少?那是一看一个不吱声
- 世界上最贵的4款车！！！
- 全球最贵跑车Top5！一辆车抵十套房？揭秘亿万富豪的极速玩具
- 她们是世界最贵保姆，漂移搏击，啥都学！年薪百万却被抢着要
- 玩家热议世界最贵Switch 2 巴西地区达到5700元
- 全球十大天价宝石！最贵一颗值5.7亿？
- 世界最贵15人占7人！阿斯报：国王杯决赛两队身价总计高达23亿欧
- 盘点一下目前全球最贵的十辆跑车，你想拥有哪辆？
- 全球最贵的十种酒。每一瓶都能颠覆你的想象
热门阅读
-
1
世界最贵打火机， Zippo排行第五。 04-21 -
2
-
3
-
4
中国最便宜的火车票和最贵的火车票(只要5毛钱) 06-30 -
5
中国最贵的车排名，国产最贵的车售价500万 07-11 -
6
-
7
世界上最贵的月饼，哈根达斯月饼(815万一盒) 07-29 -
8
世界上最贵的摩托车及排名，高达1700万(图) 08-01