打一针就2500万?世界最贵药物纪录刷新,依然争议不断

发布者:菜鸟五毛 2022-12-28 16:03

11月23日,美国食品药品监督局FDA批准一款新药Hemgenix上市,引发了全球媒体轰动。

这是一款注射药剂,剂量不大,一针下去就能治愈B型血友病,只是价格高得离谱:

一剂350万美元(约合人民币2502万)…



这样的天价,让Hemgenix瞬间刷新纪录,成为了世界上最昂贵的药。

一支小小的针剂为什么会这么贵呢?

这还得从它治疗的病症——B型血友病说起。



B型血友病是一种出血性遗传病,病人因为先天遗传的基因缺陷,肝脏无法制造凝血因子IX,会出现血液凝固障碍,一点轻微的外伤便会出血不止。



医学界曾推断,19世纪末20世纪初折磨英国维多利亚女王多位男性后人的“被诅咒的出血病”,便是严重的B型血友病。



大约15%的血友病患者是B型血友病,普通人患病的几率是4万分之一,其中绝大多数为男性,有这类基因缺陷的女性通常没有症状。

B型血友病既是一种罕见病,也是一种曾被认为无法治愈的慢性病。



过去,B型血友病患者的常用治疗方法是定期注射凝血因子,让血液里的凝血因子保持一定浓度,预防出血不止的情况发生。

这样的治疗,不仅需要长期负担昂贵的药物,病人也时刻提心吊胆,生活在担心受伤流血的焦虑中。


也因此,在科学家们看来,要想治愈B型血友病,必须从基因层面上找到修补缺陷的办法,才有希望彻底治愈B型血友病。


美国宾夕法尼亚州的生物制药公司CSL Behring在十年前开始投入大量人力物力,研发B型血友病的基因疗法。



这十年里,数百名科研人员的反复研究,又在众多患者身上进行多次临床验证后,世界上第一款,也是唯一一款治疗B型血友病的基因疗法针剂Hemgenix,诞生了。



Hemgenix的临床数据让人惊喜:

只需一次性注射一个剂量单位,成年B型血友病患者的肝细胞便能产生凝血因子IX,出血症状大幅度减少甚至消失,其中94%的病人可以彻底摆脱定期注射凝血因子!


可以说,Hemgenix是第一款能治愈B型血友病,一劳永逸的基因药物。


在美国时间周二正式获得食品药品监督局批准后,公司CEO欣喜地宣称:

这是B型血友病治疗史上的里程碑,让苦苦等待了二十多年的患者们盼到了根治的曙光。


科学家和制药公司在庆祝新药Hemgenix获批,媒体和患者却对Hemgenix创纪录的天价表达了无比的担忧。

毕竟,打一针就要350万美元,这不是普通人可以负担的…



一部分专家坚持认为,这个定价合情合理:

制药公司在研发药物上投入了大量的成本,B型血友病是一种罕见病,Hemgenix运用的人群也不是特别广,要回收成本,只能定到这样的高价。

专家认为,即便这样,350万美元一针对于病人来说依然是划算的,因为,市面上已有的B型血友病药物本身也很昂贵,还需要长期使用,多年花费积攒下来同样巨大。

而Hemgenix能一次性解决问题,免去了病人后半生的煎熬。



而在另一部分专家看来,现实情况却是:

近些年来,Hemgenix这类罕见病药物屡屡创下天价,已然成为一股趋势。


在Hemgenix问世以前,世界上最贵的药是2019年诺华制药推出的Zolgensma,这是一种治疗患有脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的2岁以下婴幼儿的药物。

和Hemgenix类似,Zolgensma也是一种基因药物,同样具有一劳永逸的功效,价格也同样贵得离谱,一针要212.5万美元…



今年5月,有媒体曾做过一个世界十大最贵药物排名,包括了Zolgensma在内的十大天价药物,名列前茅的几乎都是治疗罕见病的。

比如治疗认知早衰症的Zokinvy,售价高达107万美元。




Hemgenix这类罕见病药物的成功研发,一方面为患者带来了福音,另一方面也引发了巨大争议:

有人认为,如此昂贵的药物,绝大多数患者个人根本无法负担,常常需要政府和社会来承担,对各国医保体系是一个考验。


这方面,日本政府提供了一个参考,去年,日本政府宣布将Zolgensma纳入医保,算是解决了一些患者家庭的燃眉之急。




除此之外,还有部分专家认为,制药公司投入大量人力物力研发罕见病用药,大多数时候可以获得政府的补偿和高额回报。

一旦制药公司认定罕见病药有利可图,就会把更多资源投入到罕见病药物的研究,必然忽视糖尿病高血压等流行顽疾的研究,这些常见病的研究和治愈将被进一步推迟…


但愿未来,人们能找到一个既能推动药物平稳研发,又不再飙出离谱天价药的办法。

大家都在看

  • 世界最贵10台车:第一名卖了10亿,法拉利6席,买家全是隐形富豪

    世界最贵10台车:第一名卖了10亿,法拉利6席,买家全是隐形富豪 世界最贵 10 台车:第一名卖了 10 亿 +,法拉利占 6 席,买家全是隐形富豪「截至 2026 年 9 月・公开拍卖价榜单」榜单口径说明按公开拍卖成交价(含买家佣金)的名义价排序;不含无法核验的私下传闻交易。顶级老爷车 ... 世界最贵09-12

  • 26499元,史上最贵iPhone来了

    26499元,史上最贵iPhone来了 北京时间9月10日凌晨1点,苹果以“亮新篇,来耀眼”(Surprise and shine)为主题的新品发布会正式开启。整场发布会,真正把悬念留到最后也把讨论度拉满的,是最后登场的iPhone Duo——苹果首款折叠屏手机。15999元 ... 世界最贵09-10

  • F1车手与亿万富豪扎堆的全球最贵社区长什么样?

    F1车手与亿万富豪扎堆的全球最贵社区长什么样? 6月的一个清晨,正值一级方程式大奖赛周末,数千名F1车迷与游客涌入摩纳哥这个法国里维埃拉海岸迷你如明信片的公国。全长两英里赛道的8号弯过后不远处,人们在当地最新社区马雷泰拉(Mareterra)周边流连。这是一片 ... 世界最贵09-09

  • 世界上最贵的学费,就是站在原地不动

    世界上最贵的学费,就是站在原地不动 大家好我是市井杂谈,每天给大家带来最新动态 ,内容随缘更,每篇都掏干货;如果你觉得这些信息对生活有用,就点个关注~很多人理解的学费,是读书交的书本费,是报课程花出去的钱,是踩坑之后亏损的金钱。可走过现 ... 世界最贵09-03

  • 全球最贵文物盘点:钻石诅咒缠身,达芬奇手稿值3亿

    全球最贵文物盘点:钻石诅咒缠身,达芬奇手稿值3亿 这些文物每一件都藏着让人意想不到的细节。有的被诅咒缠身,有的在跳蚤市场被偶然发现,还有的差点被当成普通旧书处理。它们的共同点是:都成了人类文明最珍贵的见证。希望钻石的诅咒传说希望钻石以深邃的蓝色闻名, ... 世界最贵09-01

  • 全球最贵的10部手机,真的是贫穷限制了我的想象

    全球最贵的10部手机,真的是贫穷限制了我的想象 第十名:Vertu Signature Diamond- 发布时间:2005年​- 材质工艺:纯手工打造,机身镶嵌200颗钻石,配备防刮玻璃、可拆卸锂离子电池,支持定制颜色。​- 售价:88300英镑(约合人民币78万元)Vertu作为诺基亚旗下的 ... 世界最贵08-28

  • 世界最贵宠物狗前十名!第一名身价够买大别墅,看完直呼养不起

    世界最贵宠物狗前十名!第一名身价够买大别墅,看完直呼养不起 养狗的都知道,普通宠物犬几千、几万就能带回家。但你可能想不到,世界上有些狗狗的身价,高到能直接换大别墅!今天就来盘点全球身价最高的10种宠物狗,看完保证让你大开眼界。第1名:藏獒——身价最高190万美元(约 ... 世界最贵08-28

  • 全球最贵水果TOP20!一颗荔枝200多万,看完大开眼界

    全球最贵水果TOP20!一颗荔枝200多万,看完大开眼界 水果是日常标配,但市面上不少稀有品种价格高到离谱,今天整理全球最贵水果TOP20,涵盖中日、欧美、东南亚特产,从拍卖天价款到高端礼盒果全都有。 榜单完整盘点(价格为市场/拍卖均价,币种林吉特) 1. 增城挂绿荔 ... 世界最贵08-12

  • 全球最贵的十种塑料,你知道几种?

    全球最贵的十种塑料,你知道几种? 藏在注塑圈老师傅手里的压箱底干货,外面花几万块钱学不到的塑料配方和材料常识,今天全给你扒出来。干注塑的谁没遇过这种糟心事儿?几百万的进口模具开得严丝合缝,参数调得头发都掉光,最后做出来的产品性能就是差 ... 世界最贵08-11

  • 世界最贵8种石头:红钻一克拉百万!

    世界最贵8种石头:红钻一克拉百万! 提起世界上最值钱的东西,很多人脑子里第一个蹦出来的绝对是黄金,觉得这玩意儿硬通货,能保值。要是您真这么想,那见识可就有点局限了,在这个充满奇珍异宝的地球上,有些石头的价格能把黄金按在地上摩擦。最近一份 ... 世界最贵08-09