基因疗法3070万元一剂!打破“全球最贵药物”纪录

发布者:南定中原 2024-3-23 12:16

(人民日报健康客户端记者 赵萌萌)当地时间3月18日,美国食品药品监督管理局宣布批准Orchard Therapeutics公司研发的基因疗法Lenmeldy上市,用于治疗异染性脑白质营养不良儿童患者。定价为425万美元(约合人民币3070万元)一剂,超过Hemgenix跃升为有史以来最昂贵的药物。

人民日报健康客户端根据各企业公布信息统计,截至3月22日,FDA批准上市的5款全球最贵药物,均为基因疗法。涉及的适应症分别为易染性脑白质营养不良、A型血友病、B型血友病、杜氏肌营养不良以及脑性肾上腺脑白质营养不良。

清华大学药学院创院院长、全球健康药物研发中心主任丁胜向人民日报健康客户端记者表示,“基因疗法定价不菲的原因有多重,定价策略需要综合考量研发投入、生产成本、潜在疗效和市场需求等多种因素。”

据Orchard公司称,Lenmeldy是美国食品药品监督管理局批准的治疗早发型异染性脑白质营养不良儿童患者的唯一疗法。这种疾病是一种极其罕见、进展迅速、不可逆转且最终致命的神经代谢疾病,常见于6个月至2岁之间的婴儿,通常会剥夺患者行走、说话和生活的能力,大多数患者会在发病后五年内死亡。

“一种基因治疗是指将外源正常基因通过基因转移技术导入靶细胞,以纠正或代偿基因缺陷和异常引起的疾病,最终达到治疗目的的一种生物治疗方法。跟普通药物相比,这一治疗方式的前期研发有很高门槛,治疗基因的设计、优化乃至载体选择都不容易,而基因疗法的链条非常长,选择何种载体、何种片段的治疗基因、基因治疗过程中采用何种技术,每一个环节都需要根据患者的情况进行设计以及质检,才能保证安全,这就导致有些品种的药品难以批量化生产,生产成本居高不下。”丁胜解释。

丁胜表示,“基因治疗有望实现对单基因遗传病的彻底治愈,高定价有其合理性。提高产量,降低生产成本是目前基因疗法亟需突破的痛点难点,目前科学界已经在着手研发一套标准化的基因载体系统,有了标准化的基因载体系统之后,在不久的将来,基因疗法就能实现标准化/规模化的生产,让更多患者获益。”

大家都在看

  • 世界最贵10台车:第一名卖了10亿,法拉利6席,买家全是隐形富豪

    世界最贵10台车:第一名卖了10亿,法拉利6席,买家全是隐形富豪 世界最贵 10 台车:第一名卖了 10 亿 +,法拉利占 6 席,买家全是隐形富豪「截至 2026 年 9 月・公开拍卖价榜单」榜单口径说明按公开拍卖成交价(含买家佣金)的名义价排序;不含无法核验的私下传闻交易。顶级老爷车 ... 世界最贵09-12

  • 26499元,史上最贵iPhone来了

    26499元,史上最贵iPhone来了 北京时间9月10日凌晨1点,苹果以“亮新篇,来耀眼”(Surprise and shine)为主题的新品发布会正式开启。整场发布会,真正把悬念留到最后也把讨论度拉满的,是最后登场的iPhone Duo——苹果首款折叠屏手机。15999元 ... 世界最贵09-10

  • F1车手与亿万富豪扎堆的全球最贵社区长什么样?

    F1车手与亿万富豪扎堆的全球最贵社区长什么样? 6月的一个清晨,正值一级方程式大奖赛周末,数千名F1车迷与游客涌入摩纳哥这个法国里维埃拉海岸迷你如明信片的公国。全长两英里赛道的8号弯过后不远处,人们在当地最新社区马雷泰拉(Mareterra)周边流连。这是一片 ... 世界最贵09-09

  • 世界上最贵的学费,就是站在原地不动

    世界上最贵的学费,就是站在原地不动 大家好我是市井杂谈,每天给大家带来最新动态 ,内容随缘更,每篇都掏干货;如果你觉得这些信息对生活有用,就点个关注~很多人理解的学费,是读书交的书本费,是报课程花出去的钱,是踩坑之后亏损的金钱。可走过现 ... 世界最贵09-03

  • 全球最贵文物盘点:钻石诅咒缠身,达芬奇手稿值3亿

    全球最贵文物盘点:钻石诅咒缠身,达芬奇手稿值3亿 这些文物每一件都藏着让人意想不到的细节。有的被诅咒缠身,有的在跳蚤市场被偶然发现,还有的差点被当成普通旧书处理。它们的共同点是:都成了人类文明最珍贵的见证。希望钻石的诅咒传说希望钻石以深邃的蓝色闻名, ... 世界最贵09-01

  • 全球最贵的10部手机,真的是贫穷限制了我的想象

    全球最贵的10部手机,真的是贫穷限制了我的想象 第十名:Vertu Signature Diamond- 发布时间:2005年​- 材质工艺:纯手工打造,机身镶嵌200颗钻石,配备防刮玻璃、可拆卸锂离子电池,支持定制颜色。​- 售价:88300英镑(约合人民币78万元)Vertu作为诺基亚旗下的 ... 世界最贵08-28

  • 世界最贵宠物狗前十名!第一名身价够买大别墅,看完直呼养不起

    世界最贵宠物狗前十名!第一名身价够买大别墅,看完直呼养不起 养狗的都知道,普通宠物犬几千、几万就能带回家。但你可能想不到,世界上有些狗狗的身价,高到能直接换大别墅!今天就来盘点全球身价最高的10种宠物狗,看完保证让你大开眼界。第1名:藏獒——身价最高190万美元(约 ... 世界最贵08-28

  • 全球最贵水果TOP20!一颗荔枝200多万,看完大开眼界

    全球最贵水果TOP20!一颗荔枝200多万,看完大开眼界 水果是日常标配,但市面上不少稀有品种价格高到离谱,今天整理全球最贵水果TOP20,涵盖中日、欧美、东南亚特产,从拍卖天价款到高端礼盒果全都有。 榜单完整盘点(价格为市场/拍卖均价,币种林吉特) 1. 增城挂绿荔 ... 世界最贵08-12

  • 全球最贵的十种塑料,你知道几种?

    全球最贵的十种塑料,你知道几种? 藏在注塑圈老师傅手里的压箱底干货,外面花几万块钱学不到的塑料配方和材料常识,今天全给你扒出来。干注塑的谁没遇过这种糟心事儿?几百万的进口模具开得严丝合缝,参数调得头发都掉光,最后做出来的产品性能就是差 ... 世界最贵08-11

  • 世界最贵8种石头:红钻一克拉百万!

    世界最贵8种石头:红钻一克拉百万! 提起世界上最值钱的东西,很多人脑子里第一个蹦出来的绝对是黄金,觉得这玩意儿硬通货,能保值。要是您真这么想,那见识可就有点局限了,在这个充满奇珍异宝的地球上,有些石头的价格能把黄金按在地上摩擦。最近一份 ... 世界最贵08-09

相关文章