基因疗法3070万元一剂!打破“全球最贵药物”纪录

发布者:南定中原 2024-3-23 12:16

(人民日报健康客户端记者 赵萌萌)当地时间3月18日,美国食品药品监督管理局宣布批准Orchard Therapeutics公司研发的基因疗法Lenmeldy上市,用于治疗异染性脑白质营养不良儿童患者。定价为425万美元(约合人民币3070万元)一剂,超过Hemgenix跃升为有史以来最昂贵的药物。

人民日报健康客户端根据各企业公布信息统计,截至3月22日,FDA批准上市的5款全球最贵药物,均为基因疗法。涉及的适应症分别为易染性脑白质营养不良、A型血友病、B型血友病、杜氏肌营养不良以及脑性肾上腺脑白质营养不良。

清华大学药学院创院院长、全球健康药物研发中心主任丁胜向人民日报健康客户端记者表示,“基因疗法定价不菲的原因有多重,定价策略需要综合考量研发投入、生产成本、潜在疗效和市场需求等多种因素。”

据Orchard公司称,Lenmeldy是美国食品药品监督管理局批准的治疗早发型异染性脑白质营养不良儿童患者的唯一疗法。这种疾病是一种极其罕见、进展迅速、不可逆转且最终致命的神经代谢疾病,常见于6个月至2岁之间的婴儿,通常会剥夺患者行走、说话和生活的能力,大多数患者会在发病后五年内死亡。

“一种基因治疗是指将外源正常基因通过基因转移技术导入靶细胞,以纠正或代偿基因缺陷和异常引起的疾病,最终达到治疗目的的一种生物治疗方法。跟普通药物相比,这一治疗方式的前期研发有很高门槛,治疗基因的设计、优化乃至载体选择都不容易,而基因疗法的链条非常长,选择何种载体、何种片段的治疗基因、基因治疗过程中采用何种技术,每一个环节都需要根据患者的情况进行设计以及质检,才能保证安全,这就导致有些品种的药品难以批量化生产,生产成本居高不下。”丁胜解释。

丁胜表示,“基因治疗有望实现对单基因遗传病的彻底治愈,高定价有其合理性。提高产量,降低生产成本是目前基因疗法亟需突破的痛点难点,目前科学界已经在着手研发一套标准化的基因载体系统,有了标准化的基因载体系统之后,在不久的将来,基因疗法就能实现标准化/规模化的生产,让更多患者获益。”

大家都在看

  • 世界上什么东西最贵?答案颠覆你99%的认知

    世界上什么东西最贵?答案颠覆你99%的认知 你有没有想过,如果把世上的东西按"贵"排个名,从便宜到天价,能列出什么样的清单?今天,我带你从铁一路看到反物质,看看这个宇宙里真实存在的价格阶梯。准备好,我们开始。第一级:铁——便宜到可以忽略铁 ... 世界最贵04-27

  • 全球最贵电车来了

    全球最贵电车来了 劳斯莱斯发布了全新定制车系列的首款作品——Project Nightingale(夜莺计划),全球限量100辆,起售价高达950万美元,预计2028年交付。这款双门敞篷车将是迄今为止全球最贵的新能源车型,外观采用复古的“流线型现代 ... 世界最贵04-21

  • 全球最贵电车出炉:起售价6477万元!

    全球最贵电车出炉:起售价6477万元! (来源:电动知家)大家知道目前全球最贵的电动汽车要多少钱吗?就在昨天,劳斯莱斯发布了旗下首款定制电动车型——Project Nightingale。这款车也是迄今为止,全球最贵的新能源车型,有多贵呢?一般人肯定想不到! ... 世界最贵04-17

  • 世界十大最贵的石头

    世界十大最贵的石头 世界十大最贵的石头(地球上最贵10块石头)地球之上,无奇不有。在地球40至46亿岁的漫长岁月里,不但孕育了无数的生命,还创造出千姿百态的世界奇观。黄金、钻石、宝石、煤炭、石油,每件都是地球的馈赠。经过亿万年 ... 世界最贵04-09

  • 1890 年1000 美元国库券成为世界拍卖史上最贵的纸币

    1890 年1000 美元国库券成为世界拍卖史上最贵的纸币 拍出329万美元“大西瓜”正面图在纸币拍卖史上,有这样一枚纸币,自2014年拍出最高价值后,一直蝉联榜首,至今未被打破,而这枚纸币不在中国,而是在美国的1890 年发行的1000 美元国库券(Treasury Note),外号“大 ... 世界最贵04-08

  • 航运受阻,全球贸易迎来“史上最贵”航运季

    航运受阻,全球贸易迎来“史上最贵”航运季 【环球网财经综合报道】据央视报道,英国劳合社(Lloyd‘s)海运与航空业务主管尼尔·罗伯茨(Neil Roberts)表示,冲突升级后,船舶战争风险保险费已迅速上调。保险费具体上涨多少取决于船舶类型和具体情况,但保险 ... 世界最贵04-08

  • 维欧尼:世界上最贵的早饮品种

    维欧尼:世界上最贵的早饮品种 前两天,公司聚餐开了一瓶仓库里仅剩的法国孔得里约(Condrieu)维欧尼(Viognier)干白,维欧尼这个品种大家好久都没喝过了,都跃跃欲试。一开瓶,啊,这久违的香气!香,真是太香了!在香气方面,如果维欧尼说自己 ... 世界最贵04-07

  • 世上最贵的女人,以及世上最贵的事物大集合!每一项都颠覆想象

    世上最贵的女人,以及世上最贵的事物大集合!每一项都颠覆想象 世上最贵的女人, 世上最贵的女人 詹妮弗·洛佩兹全球身价最高的女性之一,综合价值按全身器官评估约 128亿人民币。她的价值不只来自财富,更是时代审美、商业影响力、公众形象与个人品牌的综合体现。 全球最贵事 ... 世界最贵04-07

  • 恭喜!他们结婚了!“婚车全球最贵!”

    恭喜!他们结婚了!“婚车全球最贵!” 近日,安徽芜湖高铁站迎来一对特殊旅客,穿着龙凤褂的女生明艳动人,男生则是一身笔挺西装,帅气十足。“我们的婚车全球最贵!”两位选择用高铁接亲的新人,在个人社交平台分享了接亲时的场景,获得众多网友的关注和 ... 世界最贵04-07

  • 五大洲各自最贵阵容:欧洲13.9亿欧第一,南美8.97亿,亚洲2.51亿

    五大洲各自最贵阵容:欧洲13.9亿欧第一,南美8.97亿,亚洲2.51亿 如今,2026年世界杯48支参赛球队已全部出炉,本届世界杯的整体轮廓已初步显现。来自全球各地的球队将齐聚一堂、展开角逐,众多世界顶级球星也将上演正面交锋。这将是世界杯历史上规模最大的一届,世界杯首次从32支球 ... 世界最贵04-04